이 유형의 신장 질환은 실패율과 생존율이 높습니다!
Apr 16, 2024
희귀신장질환은 환자의 생명과 건강을 심각하게 위협하는 극히 희귀한 질병군이다. 희귀 신장 질환 환자는 만성 신장 질환 인구의 5%-10%에 불과하지만, 투석이나 신장 이식과 같은 신장 대체 요법을 받는 환자의 25% 이상을 차지합니다.
The Lancet에 발표된 최근 연구에서는 영국 국립 희귀 신장 질환 등록소(RaDaR)의 환자 데이터를 종단적으로 분석한 결과, 희귀 신장 질환 환자가 일반 만성 신장 질환 환자보다 신부전 위험이 훨씬 더 높다는 사실을 발견했습니다. 생존율은 예상치 못한 것입니다. 땅이 높습니다. 이번 발견은 만성 신장 질환에 대한 사람들의 전통적인 이해에 도전하고 희귀 신장 질환 환자의 예후를 개선하기 위한 새로운 아이디어와 방향을 제시합니다.
희귀신장질환: 흔한 만성신장질환 속에 숨겨진 고위험군
만성 신장질환은 다양한 원인으로 인해 발생하는 신장 기능의 장애를 총칭하는 용어입니다. 사구체여과율(eGFR) 수준에 따라 1-5 단계로 나눌 수 있습니다. 3-5 단계는 중등도에서 중증의 신부전을 나타내며, 영국에서는 16세 이상 인구의 6.1%, 75세 이상 인구의 32.7%에 영향을 미칩니다. 당뇨병과 고혈압은 고소득 및 중간 소득 국가에서 3기 만성 신장 질환의 가장 흔한 원인입니다.
희귀질환은 200명 미만(미국 기준)에 영향을 미치거나 발생률이 1/2000(유럽 기준) 미만인 질병으로 정의됩니다. 희귀질환의 약 80%는 유전질환이다.
KDIGO(신장 질환 개선 글로벌 결과)의 정의에 따르면 희귀 신장 질환에는 150개 이상의 질병이 포함되며 유럽과 미국 인구의 유병률은 100명당 60-80건000인 것으로 추산됩니다. 신대체요법을 받는 20세 미만의 어린이와 청소년 중 절반 이상이 희귀 신장질환을 앓고 있습니다.
초기 만성 신장 질환과 달리 다양한 희귀 형태의 사구체신염(모두 높은 비율을 차지함)은 당뇨병과 같은 일반적인 만성 신장 질환보다 신장 대체 요법을 받는 성인에게서 더 흔합니다. 이러한 차이의 이유는 불분명하지만, 만성 신장 질환이 있는 선택되지 않은 사람들의 신장 기능 저하가 더디고 사망 위험이 더 높기 때문일 수 있습니다.
또한, 인구 기반 데이터에서는 남성과 여성 간 신장 기능 저하의 차이를 보여주지만, 희귀 신장 질환 환자의 성별 차이와 선택되지 않은 만성 신장 질환 인구에 대한 신부전 위험 예측 도구(예: 신부전 위험 방정식)의 검증이 이루어졌습니다. 희귀 신장 질환 환자에게 이것이 어떻게 작용하는지에 대해서는 알려진 바가 거의 없습니다.
따라서 희귀 신장질환의 진행과 환자의 신장 및 생존 예후를 더 잘 이해하는 것이 시급합니다. 이는 보다 정확한 예후 평가에 도움이 될 뿐만 아니라 의료 자원 계획에 대한 참고 자료를 제공하고 신부전의 진행을 지연시키기 위한 새로운 치료 중재를 위한 최적의 시기를 결정하여 인구 건강에 대한 신부전의 전반적인 부담을 줄입니다.
IgA 신장병증을 위한 신약인 부데소니드 서방형 정제와 같은 희귀 신장 질환에 대한 혁신적인 치료법이 빠르게 등장하고 있습니다. 따라서 임상 시험에서 얻은 안전성 및 유효성 데이터를 평가하고 비용 효율성 분석을 위한 경제적 모델링의 기초를 제공하기 위해서는 실제 과거 및 현재 희귀 신장 질환 예후 데이터가 시급히 필요합니다.
그러나 중국에서는 IgA 신병증이 가장 흔한 만성 원발성 사구체신염으로 희귀 신장질환으로 볼 수는 없다.
영국 국립 희귀 신장 질환 등록소(RaDaR): 희귀 신장 질환에 대한 세계 최대 규모의 코호트 연구
2010년 영국신장학회(British Society of Nephrology)는 국가 희귀신장질환 등록부(RaDaR) 설립을 포함하는 희귀신장질환에 대한 전략 계획을 시작했습니다.
현재까지 RaDaR에는 영국 내 108개 신장 질환 센터의 29개 질병 범주에 걸쳐 30명 이상의 환자가 포함되었습니다.000 병원 실험실 및 영국 신장 등록부(British Kidney Registry)와 데이터 링크를 구축했으며, 신장 대체 요법 시작 및 사망에 대한 정보를 얻을 수 있습니다. 검증된 핵심 임상 평가변수 데이터는 현재 세계 최대 규모의 희귀신장질환 등록 연구다.
이 Lancet 연구는 RaDaR 데이터를 사용하여 영국의 희귀 신장 질환 환자의 임상 인구 통계, 질병 특성, 신장 및 생존 결과를 설명합니다.
중국에서는 국가위생건강위원회가 2019년에 "희귀병 사례의 진단 및 치료 정보 등록 수행에 관한 국가위생건강위원회 사무처 통지"를 발표하여 모든 지역에서 진단 및 치료 정보 등록에 주의를 기울일 것을 요구했습니다. 희귀질환 사례의 치료정보입니다. 새로 진단된 사례에 대해 하나를 찾아야 하며, 사례를 등록합니다. 그리고 조직 관리, 정보 등록, 일상 관리 등을 잘 수행하십시오.
올해 세계 신장의 날 주제는 '모두를 위한 신장 건강: 공평한 의료 서비스와 최적화된 약물 치료 관행 장려'입니다. 국가의 강력한 지원으로 우리나라의 희귀 신장질환 환자에 대한 맞춤형 치료도 점점 더 효과적이 될 것으로 믿습니다. 최적화.
희귀신장질환 환자 27,285명의 자연사가 나타난다
이 연구에는 2010년 1월 18일부터 2022년 7월 25일 사이에 모집된 28가지 질병 유형과 관련된 희귀 신장 질환 환자 27,285명이 포함되었습니다. 진단 후 평균 추적기간은 9.6년이었다. RaDaR 참가자는 검사를 받지 않은 영국의 만성 신장 질환 환자 281만명에 비해 5-년 누적 신부전 발생률이 상당히 높았습니다(28% 대 1%, p<0.0001), but better survival (standardized mortality rate 0.42, p<0.0001 ).
신부전 연령, 사망 연령, 투석 시작부터 사망까지의 시간, 진단부터 특정 eGFR 역치 도달까지의 시간, 치료 임상 시험 참여에 적합한 기간(마지막 eGFR 75 이상으로 정의됨) mL/min) 다양한 희귀 신장 질환 중 /1.73m2 ~ 첫 번째 eGFR<30mL/min/1.73m2) and other aspects showed significant differences. The study reports in detail on renal and survival outcomes for each of the rare kidney diseases.
낭성신장질환으로는 상염색체 우성 다낭신장질환(ADPKD)이 가장 흔한 유전성 신장질환이다. 환자는 대개 40대에 진단되며 평균 생존 기간은 70년 이상이고 10-년 신장 생존율은 76%입니다.
이와 대조적으로, 유아기와 유아기에 발생하는 상염색체 열성 다낭성 신장 질환(ARPKD)은 더 빠르게 진행됩니다. 소아의 평균 연령은 8.7세에 진단되며 19.3세에 신대체요법이 필요합니다. 10-년 신장 생존율은 66%에 불과합니다.
사구체질환의 경우 진단 당시 IgA 신병증 환자의 평균 연령은 40.4세였으며, eGFR은 40mL/min/1.73m2로 떨어졌습니다. 거의 절반(48%)에서 10년 이내에 요독증이 발생했으며 임상 시험 기간은 4년에 불과했습니다.
막성 신병증은 중년 및 노년층에서 발생하는 경향이 있습니다. 진단 당시 평균 연령은 56.8세입니다. eGFR은 여전히 67.4mL/min/1.73m2입니다. 10-년 신장 생존율은 77%입니다. 임상 시험 기간은 11.2년입니다. 메산지움 증식성 신염/C3 사구체병증(MPGN/C3G)도 10-년 신장 생존율이 67%로 좋지 않은 전반적인 예후를 보입니다.
낭포성 섬유증, 고옥살산뇨증 및 기타 희귀 신장 질환과 같은 다른 질병 역시 진행 과정이 다릅니다. 전체적으로 희귀신장질환을 앓고 있는 RaDaR 환자의 5년 내 사망 위험은 일반 인구의 2배 이상이며, 투석 환자의 사망 위험은 일반 인구의 4배이다. 그러나 검사를 받지 않은 3-5기 만성 신장 질환 환자에 비해 희귀 신장 질환 환자는 사망 위험이 58% 더 낮았습니다.
희귀 신장질환은 일반적인 만성 신장질환과 다른 진단 및 치료 전략이 필요합니다.
RaDaR의 대규모 샘플 데이터를 기반으로 한 이 연구는 28개 희귀 신장 질환의 신장 기능 저하 속도, 신부전 위험 및 사망 위험에 대한 신뢰할 수 있는 추정치를 제공합니다.
그 결과, 전반적으로 희귀신장질환 환자는 일반적인 만성신장질환 인구와 매우 다르다는 것을 보여주었다. 이들은 5년 이내에 요독증으로 진행될 위험이 더 높지만, 더 오래 살고 투석 치료를 통해 더 높은 생존율을 보인다. 그래서 신대체요법이 필요한 전체 인구의 비율이 높습니다.
특히 이번 연구에서는 희귀신장질환 환자가 검진을 받지 않은 만성신장질환 환자에 비해 진행 속도가 더 빠르며, 특히 65세 미만의 경우 기존 신부전 위험 모델이 이들의 예후를 정확하게 예측할 수 없다는 사실이 밝혀졌습니다.
다양한 희귀 신장 질환 간 예후의 이질성은 명확한 진단의 임상적 가치를 강조합니다. 이를 통해 치료 결정을 내릴 수 있을 뿐만 아니라 예후를 평가하고 새로운 치료법이 가장 필요한 질병 및 하위 그룹을 식별할 수 있습니다. 연구 결과는 환자가 정보에 입각한 결정을 내리는 데 도움이 되고, 관리자와 의료 서비스 제공자가 결정을 내리는 데 참고 자료를 제공하며, 연구자가 임상 연구를 설계하는 기초를 제공할 수도 있습니다.
또한 데이터는 기존 치료법의 효과와 질병이 진행되는 동안 최적의 개입 시점에 대한 통찰력을 제공할 수도 있습니다. 예를 들어, 시스틴증 환자는 어린 나이(중앙값 1.9세)에 진단되는 경우가 많으며 신장 기능이 상대적으로 좋습니다. 시스틴 약물 치료 후 신부전 평균 연령은 치료 전 약 9세에 비해 15.4세로 증가했습니다. 나이. 그러나 연구에서는 신장 기능을 보호하는 데 더 효과적인 새로운 치료법을 찾아야 할 필요성을 강조합니다.
대조적으로, ANCA 관련 혈관염 환자는 발현 당시 이미 eGFR이 낮았지만 이 코호트에서는 신장 기능이 천천히 감소했는데, 이는 아마도 기존 치료법의 효과를 반영하는 것 같습니다. IgA 신병증의 임상시험 기간은 매우 짧으며, 이는 수년 동안 진단을 받고 신장 기능이 잘 보존된 환자를 연구에 포함할 경우, 경증 질환이 있는 희귀 환자가 부주의하게 선택되어 결과적으로 감소할 수 있음을 시사합니다. 약물 효과 검출의 민감도.
따라서 각 질병의 관찰된 과정 특성에는 조기 진단, 질병 진행 중 신장 기능의 회복 또는 보호, 장기 치료의 부작용 감소를 목표로 하는 새로운 개입이 필요할 수 있습니다.
연구에서는 또한 ADPKD, IgA 신장병, MPGN/C3G 및 FSGS에서 여성 환자가 진단 당시 더 젊고 eGFR이 더 높은 것으로 관찰되었습니다. 신부전의 평균 연령은 남녀 모두 비슷했지만, 여성의 경우 요독증으로 진행되는 데 더 오랜 시간이 걸렸습니다.
이는 의료 시스템과의 접촉이 많아 초기 성인 여성의 조기 발견을 반영할 수 있습니다. 따라서 향후 이러한 희귀 신장질환에 대한 조기 검진 전략이 도입된다면 남성 인구를 대상으로 하는 것이 더 필요할 수 있습니다.
요약하자면, 이번 Lancet 연구는 대규모 데이터를 사용하여 28개 희귀 신장 질환에 대한 신장 기능 저하율, 신부전 위험, 사망 위험에 대한 신뢰할 수 있는 추정치를 제공합니다.
선택되지 않은 만성 신장 질환 집단에서는 신부전 전 사망이 흔한 부작용인 반면, 희귀 신장 질환 환자의 경우 생존율이 더 좋고 신부전 발생률이 훨씬 높습니다.
이는 만성 신장 질환이 있는 대규모 인구 집단에서는 심혈관 위험 및 기타 사망 원인을 줄이기 위한 전략이 중요하지만, 신부전의 상당 부분은 심혈관 위험 감소 진행으로 예방할 수 없는 다양한 희귀 신장 질환에 기인한다는 것을 의미합니다.
따라서 희귀 신장질환 환자는 보다 흔한 원인으로 인해 만성 신장질환과 구별되어야 하며, 조기 의뢰, 명확한 진단의 중요성, 신부전 진행을 늦추기 위한 희귀 신장질환에 대한 구체적인 치료법의 필요성을 강조해야 합니다. 희귀 질환 치료의 필요성을 성공적으로 충족하면 신장 대체 요법의 필요성을 줄이는 데 크고 유익한 영향을 미쳐 의료 시스템에 경제적 이익을 제공할 수 있습니다.
요약하면, 본 연구는 영국 국립 희귀 신장 질환 등록소의 데이터를 사용하여 초기에 다양한 희귀 신장 질환 환자의 자연적 경과 특성을 밝혀냈으며, 이들의 신부전 위험은 일반적인 만성 신장 질환 환자에 비해 훨씬 높다는 사실을 발견했습니다. 생존율도 예상외로 높았다.
이번 발견은 향후 추가 표적 연구와 개별화된 진단 및 치료 전략 개발을 위한 중요한 단서와 방향을 제공하며, 희귀 신장질환 환자의 예후를 개선하는 데 큰 의미가 있습니다.
RaDaR과 같은 등록 연구는 계속해서 표본 크기를 확대하고, 더 많은 유형의 희귀 신장 질환을 포함하고, 보다 심층적인 계층화 분석을 수행하고, 정확한 위험 예측과 개인별 맞춤 진단 및 치료를 위한 더 많은 실제 증거를 축적할 것으로 기대합니다. 동시에 희귀신장질환의 예방과 치료에 온 사회가 관심과 지원을 기울이고, 기초연구, 신약개발, 선별진단, 표준화된 치료 등에 대한 투자를 늘려 더 많은 환자들이 의학적 진보의 혜택을 받고 가능한 한 빨리 질병을 제거할 수 있습니다. , 더 나은 삶을 누릴 권리.
Cistanche는 신장 질환을 어떻게 치료합니까?
시스탄체다양한 건강 상태를 치료하기 위해 수세기 동안 사용된 전통 중국 약초입니다.신장질병. 말린 줄기에서 추출됩니다.시스탄체데스티콜라, 중국과 몽골의 사막이 원산지인 식물. cistanche의 주요 활성 구성 요소는 다음과 같습니다.페닐에타노이드배당체, 에키나코시드, 그리고액티오사이드, 신장 건강에 유익한 효과가 있는 것으로 밝혀졌습니다.
신장질환은 신장질환으로도 알려져 있으며, 신장이 제대로 기능하지 못하는 상태를 말합니다. 이로 인해 신체에 노폐물과 독소가 축적되어 다양한 증상과 합병증을 유발할 수 있습니다. Cistanche는 여러 메커니즘을 통해 신장 질환 치료에 도움이 될 수 있습니다.
첫째, 시스탄체에는 이뇨 성분이 있는 것으로 밝혀졌습니다. 즉, 소변 생산량을 늘리고 신체에서 노폐물을 제거하는 데 도움이 될 수 있습니다. 이는 신장에 가해지는 부담을 완화하고 독소가 쌓이는 것을 예방하는 데 도움이 될 수 있습니다. 이뇨 작용을 촉진함으로써 시스탄체는 신장 질환의 흔한 합병증인 고혈압을 줄이는 데도 도움이 될 수 있습니다.
게다가 시스탄체에는 항산화 효과가 있는 것으로 나타났습니다. 활성 산소 생성과 신체의 항산화 방어 사이의 불균형으로 인해 발생하는 산화 스트레스는 신장 질환의 진행에 중요한 역할을 합니다. 이는 자유 라디칼을 중화시키고 산화 스트레스를 줄여 신장이 손상되지 않도록 보호하는 데 도움이 됩니다. 시스탄체에서 발견되는 페닐에타노이드 배당체는 자유 라디칼을 제거하고 지질 과산화를 억제하는 데 특히 효과적입니다.
또한 시스탄체에는 항염증 효과가 있는 것으로 밝혀졌습니다. 염증은 신장 질환의 발병과 진행에 있어서 또 다른 핵심 요소입니다. Cistanche의 항염증 특성은 전염증성 사이토카인의 생성을 줄이고 염증 필수 경로의 활성화를 억제하여 신장의 염증을 완화하는 데 도움이 됩니다.
또한, 시스탄체는 면역조절 효과가 있는 것으로 나타났습니다. 신장 질환에서는 면역 체계가 제대로 조절되지 않아 과도한 염증과 조직 손상이 발생할 수 있습니다. Cistanche는 T 세포 및 대식세포와 같은 면역 세포의 생산과 활동을 조절하여 면역 반응을 조절하는 데 도움을 줍니다. 이러한 면역 조절은 염증을 줄이고 신장의 추가 손상을 예방하는 데 도움이 됩니다.
또한, 시스탄체는 세포로 신장관의 재생을 촉진하여 신장 기능을 향상시키는 것으로 밝혀졌습니다. 신세뇨관 상피세포는 노폐물과 전해질의 여과와 재흡수에 중요한 역할을 합니다. 신장 질환에서는 이러한 세포가 손상되어 신장 기능이 손상될 수 있습니다. 이러한 세포의 재생을 촉진하는 Cistanche의 능력은 적절한 신장 기능을 회복하고 전반적인 신장 건강을 개선하는 데 도움이 됩니다.
신장에 대한 이러한 직접적인 영향 외에도 시스탄체는 신체의 다른 기관과 시스템에 유익한 영향을 미치는 것으로 밝혀졌습니다. 건강에 대한 이러한 전체적인 접근 방식은 신장 질환에서 특히 중요합니다. 신장 질환은 종종 여러 기관과 시스템에 영향을 미치기 때문입니다. 체는 일반적으로 신장 질환의 영향을 받는 간, 심장 및 혈관에 보호 효과가 있는 것으로 나타났습니다. 이러한 기관의 건강을 증진함으로써 시스탄체는 전반적인 신장 기능을 개선하고 추가 합병증을 예방하는 데 도움을 줍니다.
결론적으로, 시스탄체는 수세기 동안 신장 질환 치료에 사용된 전통 중국 약초입니다. 활성 성분에는 이뇨제, 항산화제, 항염증제, 면역 조절 및 재생 효과가 있어 신장 기능을 개선하고 추가 손상으로부터 신장을 보호합니다. , cistanche는 다른 기관 및 시스템에 유익한 효과를 가지므로 신장 질환 치료에 대한 전체적인 접근 방식이 됩니다.
